图说：赛诺菲首个且唯一获批治疗cgvhd的靶向药物甲磺酸贝舒地尔片亮相 采访对象提供
在第六届进博会现场，赛诺菲首个且唯一获批治疗cgvhd的靶向药物甲磺酸贝舒地尔片（rezurock）亮相，这是该创新药品的亚洲首秀。同时，首部《中国造血干细胞移植发展与规划报告》在现场发布，助力提速我国造血干细胞移植事业发展。
rezurock是首个且唯一中国获批治疗cgvhd的靶向药物，用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病（cgvhd）患者。
造血干细胞移植往往是血液系统恶性肿瘤，如急性白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤和非恶性肿瘤，如再生障碍性贫血等患者实现疾病治愈的主要手段和希望，但是大约有30%-70%接受异基因造血干细胞移植的患者会出现慢性移植物抗宿主病（cgvhd）。cgvhd是移植后的主要并发症之一，不仅会导致皮肤、口腔、眼睛、关节、肝脏、肺、食道和胃肠道等多个组织的纤维化和炎症，严重时还会导致移植失败，疾病复发甚至死亡。
慢性移植物抗宿主病在不同的患者身上表现各异，但大多数患者都会感到虚弱、疼痛、行动受限、皮肤干硬、眼睛干燥、呼吸受限等症状的反复出现，严重影响了患者健康状况，给患者带来了沉重的心理打击。目前，糖皮质激素联合或不联合cni是cgvhd的一线治疗标准方案，但整体疗效只有50%，而目前国内尚无获批的二线治疗药物。
国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任，中华医学会血液学分会主任委员，苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授指出：“甲磺酸贝舒地尔片（rezurock）二线治疗cgvhd的适应症获批，填补了此治疗领域的空白。中国血液专家期待着甲磺酸贝舒地尔片（rezurock）尽快上市，为中国cgvhd患者提供全新的治疗机会。在帮助提升移植患者疾病生存期，改善生活质量的同时，也重新点燃了患者实现疾病治愈的希望。”
临床研究数据显示，甲磺酸贝舒地尔片（rezurock）治疗整体缓解率（orr）可达75%，6个月无失败生存率（ffs）可达75%，2年总体生存率可达89%，能够显著降低激素用量，甚至停用激素，并能明显改善肺部cgvhd症状。甲磺酸贝舒地尔片（rezurock）于2021年7月在美国首次获批上市，今年8月1日正式获得中国国家药品监督管理局（nmpa）认证批准。在第六届进博会现场，赛诺菲与bk pharma-ceuticals、烨辉医药达成协议，收回赛诺菲在中国大陆对甲磺酸贝舒地尔片（rezurock）进行开发和商业化的独家权利，赛诺菲完善的商业化团队携多年移植领域的经验，将让甲磺酸贝舒地尔片（rezurock）快速惠及更多cgvhd患者。
目前我国有数以万计的患者完成了造血干细胞移植，在创新治疗不断涌现的同时，我国造血干细胞移植事业随着移植技术体系的不断完善，面对移植需求的预期激增，各中心在发展和规划上仍存在定位和目标有待明确以及资源配置不均衡等问题。
目前亟需进行移植领域的全局性战略规划，以为不同规模中心提供参考，首部《中国造血干细胞移植发展与规划报告》在本届进博会上发布，将为我国造血干细胞移植事业的生态塑形与长远发展起到战略指导作用，有助于为中国造血干细胞移植领域背书、为指引不同规模中心发展提供参考、为移植中心发展方向提供规划和指导建议、为政策制定提供数据基础。
新民晚报记者 左妍
